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En faveur des enfants atteints de leucémie et du syndrome de Down

Les enfants atteints d’un syndrome de Down (SD) ont un risque 150 fois plus élevé que leurs pairs qui n’ont pas de SD de souffrir d’une leucémie myéloïde (LM) avant l’âge de 5 ans. Même si leur pronostic est meilleur que celui des enfants atteints de cancer qui n’ont pas de SD, ils présentent néanmoins une plus grande sensibilité aux médicaments cytotoxiques et ont donc un risque accru de complications associées au traitement. Par le passé, cela a entraîné des décès liés au traitement et une mortalité associée au traitement globalement plus importante.

« C’est tout particulièrement pour les maladies rares comme la LM associée à un SD que la collaboration et les échanges au sein d’un réseau international de recherche sont essentiels. Des directives thérapeutiques homogènes permettent de garantir un processus diagnostique et thérapeutique à la qualité assurée et un standard de traitement uniforme pour une maladie rare, même dans les établissements traitants qui ont jusqu’ici peu d’expérience dans cette pathologie spécifique. »
 

Dr méd. Nicole Bodmer

Médecin-cheffe et directrice de la centrale nationale de recherche sur la leucémie à l’Hôpital universitaire pédiatrique de Zurich

L’étude ML-DS 2018 a donc pour objectif de réduire la toxicité de la chimiothérapie sans compromettre les bons résultats du traitement. La stratégie thérapeutique consiste à remplacer en partie la chimiothérapie classique par le nouveau médicament CPX-351 dont les principes actifs sont conditionnés en minuscules gouttelettes de matière grasse (liposomes) afin de les apporter de manière ciblée aux cellules leucémiques et de réduire dans le même temps leurs effets secondaires. Les patientes et patients présentant une très bonne réponse précoce au traitement recevront le dernier volet de chimiothérapie à une dose réduite. La mortalité associée au traitement devrait ainsi être abaissée sans compromettre les pronostics globalement bons.

Vous trouverez ici de plus amples informations sur l’étude ML-DS 2018.